中国上海2021年11月15日 /美通社/ — 歌礼制药有限公司（香港联交所代码：1672）旗下全资子公司甘莱制药有限公司今日宣布，ASC42治疗原发性胆汁性胆管炎（PBC）的II、III期临床试验方案已获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准。PBC是ASC42治疗慢性肝胆疾病的又一个新适应症。另外两个已被中国国家药品监督管理局和美国食品药品监督管理局（FDA）批准的慢性肝胆疾病适应症为慢性乙型肝炎（CHB）和非酒精性脂肪性肝炎（NASH）。
基于被中国国家药监局批准的ASC42 治疗PBC的II、III期临床试验方案，甘莱将在100名对熊去氧胆酸（UDCA）应答不足或不耐受的患者中开展II期临床试验。该项II期临床试验由三个活性药物组和一个安慰剂对照组组成，入组比例为1：1：1：1，试验预计将于2022年下半年完成。随后甘莱将就相关的药品注册事宜（如药学和毒理学研究）与中国国家药监局进行沟通后，随即启动III期试验。
ASC42是一款由公司完全自主研发、拥有全球知识产权、有望成为同类最佳（best-in-class）的新型高效选择性非甾类法尼醇X受体激动剂。ASC42美国 I 期临床试验数据显示，在人体有效剂量15mg、每日一次、为期14天的治疗过程中，未观察到瘙痒症状且FXR靶向激活的生物标志物成纤维细胞生长因子19（FGF19）在给药第14天时的增幅高达1,780%。同时，低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）在15mg每日一次为期14天的治疗期间维持正常水平。
熊去氧胆酸（UDCA）是目前中国唯一获批的治疗PBC的药物。然而，约40%的PBC患者对UDCA应答不足或不耐受。奥贝胆酸（OCA）是美国唯一获批用于治疗对UDCA不耐受或应答不足的 PBC 患者的药物，但并未在中国获得批准。并且，OCA治疗会使患者的瘙痒症发生率增加，并引起LDL-C升高。有效剂量下未出现瘙痒症状且不引起LDL-C升高使ASC42有望成为同类最佳的PBC药物。甘莱计划在完成中国 II 期临床试验后，在美国和欧盟启动 III 期临床试验。
首都医科大学附属北京友谊医院肝病中心主任，国家消化系统疾病临床研究中心副主任贾继东教授表示：“PBC治疗领域存在高度未被满足的医疗需求，从I期数据看到，ASC42在人体有效剂量2周治疗中无瘙痒，我很高兴作为主要研究者牵头ASC42 原发性胆汁性胆管炎（PBC）的临床研究。”
歌礼创始人、董事会兼首席执行官吴劲梓博士表示：“ASC42的第三个肝胆疾病适应症即原发性胆汁性胆管炎获得了中国国家药品监督管理局的批准，这是继近期免疫治疗药物ASC22在乙肝功能性治愈研发突破后的又一个里程碑，我们正在努力成为肝胆疾病药物研发的全球领先者。”
关于歌礼
歌礼是一家在香港证券交易所上市（1672.HK）的创新研发驱动型生物科技公司，涵盖了从新药发现和开发直到生产和商业化的完整价值链。歌礼致力于病毒性疾病、非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎、肿瘤（口服肿瘤代谢检查点与免疫检查点抑制剂）等领域创新药的研发和商业化，以解决国内外患者临床需求。在具备深厚专业知识及优秀过往成就的管理团队带领下，歌礼以全球化的视野布局创新药物研发领域，瞄准未被满足的临床需求，并以研发赛道国际领先的定位，高效、快速推进管线产品的开发。歌礼目前拥有三个商业化产品和18条强健且聚焦创新的研发管线，众多在研管线处于国际领先的地位，并积极布局新的治疗领域：
1. 病毒性疾病：（1）乙肝（功能性治愈）：探索以皮下注射PD-L1抗体ASC22及派罗欣®为基石药物，与其他靶点药物联合的治疗方案，有望为乙肝功能性治愈带来重大突破。（2）艾滋病：免疫疗法ASC22，用于艾滋病特异性免疫重建，以期实现艾滋病感染者的功能性治愈。（3）丙肝：歌礼成功研发上市由两个1类新药戈诺卫®和新力莱®组成的全口服丙肝治疗方案。
2. 非酒精性脂肪性肝炎/原发性胆汁性胆管炎：歌礼旗下全资子公司甘莱制药专注于非酒精性脂肪性肝炎领域创新药的开发和商业化。甘莱制药有三款分别针对脂肪酸合成酶（FASN）、甲状腺激素ß受体（THRß）及法尼醇X受体（FXR）的处于临床阶段的非酒精性脂肪性肝炎候选药物及三种固定剂量复方制剂。针对FXR靶点的新药同时被开发用于原发性胆汁性胆管炎的治疗。
3. 肿瘤（口服肿瘤代谢检查点与免疫检查点抑制剂）：歌礼在肿瘤治疗领域布局创新且具有差异化的管线，专注于在肿瘤脂质代谢中起关键作用的脂肪酸合成酶口服抑制剂管线以及新一代免疫检查点抑制剂-口服PD-L1小分子抑制剂管线。
4. 拓展性适应症：痤疮：ASC40继非酒精性脂肪性肝炎、实体瘤适应症后，新痤疮适应症已获批进入II期临床。