12月11-12日，由蔻德罕见病中心主办、银屑病病友互助网协办、勃林格殷格翰公益支持的中国首届泛发性脓疱型银屑病（GPP）医患交流会在上海举办，国内知名皮肤病领域专家、患者组织负责人、GPP患者、家属及爱心人士齐聚一堂，以患者需求为中心，围绕疾病诊疗、医疗保障政策、患者组织合作等多个核心议题进行分享与讨论，致力于促进社会公众对于GPP的认知，推动患者与医生、医生与医生的交流，加速改善中国GPP诊疗水平和患者生存状态，为中国GPP患者保驾护航。
赋能患者组织，助推中国GPP诊疗领域提升
GPP是一种罕见却较严重的皮肤疾病，常急性发作，患者的皮肤会变红，并在身体各区域爆发出许多无菌性的脓疱，出现突然发热、寒战和皮肤疼痛性病变的症状，严重时会引起器官衰竭和感染性并发症，甚至危及生命。据统计，在中国每100,000人中约有1~2人患GPP[1]，患者的社会关系、心理健康、工作环境等方方面面都受到了严重影响。由于公众甚至患者本人对疾病缺乏认知，且国内目前尚无获批的治疗药物，GPP患者的基本医疗需求尚未满足，亟需借助社会各界的支持与帮助。
2021年6月21日，在勃林格殷格翰的支持下，蔻德罕见病中心启动了中国首个泛发性脓疱型银屑病（GPP）患者组织孵化项目。在不到半年的时间内，该项目已推出患者服务平台 — “GPP信息平台微信公众号”，为GPP患者群体提供疾病相关的科普知识，提升患者对疾病的科学认知水平和对罕见病领域的视野，以及为患者提供寻求帮助、支持和寻找组织的渠道。此次医患交流会也是GPP患者组织孵化项目推进中的重要一步，今后还将陆续开展患者教育会等活动，给予患者更多支持，助力推进中国GPP诊疗领域的持续进步。
“GPP其实与血友病等公众熟知的罕见病类似，发病率低且后果严重，患者及家庭往往要面临来自生理、心理和经济的多重困境。GPP患者组织将致力于将全国患友聚集到一起，向社会发声，寻求各界帮助，争取更多医疗权益。”蔻德罕见病中心创始人黄如方先生介绍，“我们希望通过GPP患者组织，达到‘疾病罕见，爱不罕见’的目标，帮助患友加深对疾病的了解，学会自救和助人，与其他人一样享有美好的人生。”
多方携手推进，增进患者福祉
此次GPP医患交流会邀请到上海市皮肤病医院副院长史玉玲教授、南方医科大学皮肤病医院院长杨斌教授、浙江大学附属第二医院皮肤科名誉主任郑敏教授、浙江大学附属第二医院皮肤科主任满孝勇教授与国家罕见病诊疗与保障专家委员会委员等嘉宾，就GPP诊疗现状及进展、医疗保障政策、患者日常生活护理等多个话题发表观点、展开讨论。
与会专家指出，我国对罕见疾病的关注日益提升，近年来出台了包括公布国家罕见病名录、加速罕见病药品审评审批、组建全国罕见病诊疗协作网等政策措施，逐步完善国内罕见病医疗保障体系。同时，嘉宾呼吁社会各界进一步加强合作，共同提升公众对罕见病的认知，进一步完善罕见病医疗服务保障，增进患者福祉，推动更多罕见疾病纳入罕见病目录，改善中国罕见病患者的医疗状况和生活质量。
上海市皮肤病医院副院长史玉玲教授表示：“GPP并非寻常银屑病，不仅严重影响患者生活质量，甚至会危及生命。由于长期缺乏有效的治疗手段，该疾病领域存在着迫切的临床治疗需求。近年来，医学研究已经取得较大进展，为GPP治疗带来新的希望，有望突破GPP疾病领域的治疗困局。因此，患者一定要树立正确的治疗理念，在治疗期间保持信心与耐心，积极配合医生，从而获得更好的治疗结果。”
勃林格殷格翰中国人用药品总经理董博文博士表示：“罕见病患者面临诊断难、治疗难、用药难的‘三难’局面，是长期困扰人类健康的全球性难题。作为创新驱动的生物制药企业，勃林格殷格翰致力于探索尚未出现有效治疗方案的疾病领域，促进创新疗法的开发，改善患者的健康与生活质量。同时，我们致力于在中国‘全方位全周期健康服务’生态圈中扮演更加重要的角色，助力全社会资源的整合，与各方共同关爱GPP患者等特定人群，助力完善罕见病医疗保障体系，为推动中国卫生健康领域的整体进步做出贡献。”