此为百悦泽®在FDA获得的第二项批准，也是其在全球范围华氏巨球蛋白血症中第三项获批
此项批准基于百悦泽®对比伊布替尼的3期ASPEN临床试验结果
美国麻省剑桥和中国北京2021年9月2日 /美通社/ — 百济神州（纳斯达克代码：BGNE；香港联交所代码：06160）是一家全球性的生物制药公司，专注于在世界范围内开发和商业化创新药物。公司今日宣布，百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准用于治疗成年华氏巨球蛋白血症（WM）患者。
百济神州血液学首席医学官黄蔚娟博士表示：“我们十分高兴FDA今天批准了百悦泽®在美国的第二项适应症。此次获批使得百悦泽®能够为华氏巨球蛋白血症患者带来一种安全、有效的治疗新选择。正如我们从ASPEN试验中所看到的，百悦泽®能够提升这些患者的治疗效果，改善他们的生活。”
黄蔚娟博士继续评论道：“不到两年的时间，百悦泽®在已在全球范围取得11项监管机构的批准，其中包括2项在美国的批准，这表明百悦泽®正逐渐成为针对B细胞恶性肿瘤的一项卓有成效的治疗选择，并拓展其全球足迹，将有望惠及更多患者。我们将继续通过广泛的临床开发项目对百悦泽®进行评估，以获取更多临床证据，进一步确立其潜在的‘同类最优’地位。”
美国丹娜法博癌症研究院（Dana-Farber Cancer Institute）华氏巨球蛋白血症研究Bing中心主任、哈佛医学院医学教授Steven Treon博士评论道：“ASPEN试验充分表明，百悦泽®是用于治疗华氏巨球蛋白血症患者的一款具有高度活性的抑制剂，相较第一代BTK抑制剂，在一系列具有临床重要性的副作用中显示出了更佳的耐受性。百悦泽®获批能为华氏巨球蛋白血症患者带来一款全新的重要靶向治疗选择。”
国际华氏巨球蛋白血症基金会（IWMF）Pete DeNardis表示：“百悦泽®获批用于治疗华氏巨球蛋白血症，为这种罕见类型的淋巴瘤带来了第二款获批的治疗药物，对患者来说是一个福音，这意味着华氏巨球蛋白血症患者有了更多治疗选择，特别是百悦泽®这类药物可通过口服给药、采用单药治疗，从而能够改善患者的治疗体验。”
此次FDA对百悦泽®在WM中的批准主要是基于对比百悦泽®和伊布替尼治疗WM患者的多中心、开放性的3期ASPEN试验（NCT03053440）的有效性结果。该研究的队列1随机入组了201例携带MYD88突变（MYD88MUT）的患者。
ASPEN试验的主要有效性终点是独立审查委员会（IRC）在总体意向性治疗（ITT）人群中评估的非常好的部分缓解（VGPR）率。根据修订版第六届华氏巨球蛋白血症国际工作组（IWWM-6）缓解标准（Treon 2015），百悦泽®组中非常好的部分缓解（VGPR）率为28%，而伊布替尼组则为19%。根据IWWM-6缓解标准（Owen et al 2013），百悦泽®组VGPR率为16%，而伊布替尼组则为7%。
在FDA批准的百悦泽®说明书中，主要有效性结果体现为IRC评估的部分缓解（PR）或更佳缓解率。而基于任一版本的IWWM-6缓解标准，百悦泽®组的部分缓解（PR）或更佳缓解率达到了78%（95% CI: 68, 85），伊布替尼组的数据为78%（95% CI: 68, 86）；在12个月时，百悦泽®组有94%的患者仍在进行无事件持续缓解（95% CI: 86, 98），伊布替尼组为88%（95% CI: 77, 94）。
百悦泽®最常见（见于≥20%的患者）的不良反应是基于779例患者的安全性数据，包括中性粒细胞减少、上呼吸道感染、血小板减少、皮疹、出血、肌肉骨骼疼痛、血红蛋白降低、瘀青、腹泻、感染性肺炎和咳嗽。
百悦泽®的推荐使用剂量为160 mg每日两次或320 mg每日一次，空腹或饭后服用均可。可根据不良反应调整剂量，存在重度肝损害和正服用可能与百悦泽®产生相互作用的特定药物的患者，可降低剂量。
关于百悦泽®
百悦泽®（BRUKINSA®，泽布替尼）是一款由百济神州科学家自主研发的布鲁顿氏酪氨酸激酶（BTK）小分子抑制剂，目前正在全球进行广泛的临床试验项目，作为单药和与其他疗法联合治疗多种B细胞恶性肿瘤。由于新的BTK会在人体内不断合成，百悦泽®的设计通过优化生物利用度、半衰期和选择性，实现对BTK蛋白完全、持续的抑制。凭借与其他获批BTK抑制剂存在差异化的药代动力学，百悦泽®能在多个疾病相关组织中抑制恶性B细胞增殖。
百悦泽®已在以下地区中获批如下适应症：
- 2019年11月，百悦泽®在美国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者*
- 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年套细胞淋巴瘤（MCL）患者**
- 2020年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年慢性淋巴细胞白血病（CLL）/小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）患者**
- 2021年2月，百悦泽®在阿拉伯联合酋长国获批用于治疗复发或难治性MCL患者
- 2021年3月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗成年WM患者
- 2021年4月，百悦泽®在以色列注册并纳入了当地医保报销名单，用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者*
- 2021年6月，百悦泽®在中国获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年WM患者**
- 2021年7月，百悦泽®在加拿大获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者**
- 2021年8月，百悦泽®在巴西获批用于治疗既往至少接受过一种治疗的成年MCL患者
- 2021年8月，百悦泽®在美国获批用于治疗成年WM患者
迄今为止，已递交超过30项针对多项适应症的上市申请，覆盖美国、中国、欧盟和其他20多个国家或地区。
*该项适应症基于总缓解率（ORR）获得加速批准。针对该适应症的后续批准将取决于验证性试验中临床获益的验证和描述。
**该项适应症获附条件批准。针对该适应症的完全批准将取决于正在开展的确证性随机、对照临床试验结果。
关于百济神州肿瘤学
百济神州通过自主研发或与志同道合的合作伙伴携手，不断推动同类最优或同类第一的临床候选药物研发，致力于为全球患者提供有影响力、可及且可负担的药物。公司全球临床研究和开发团队已达约2300人，团队规模还在不断扩大。团队目前正在全球范围支持开展90多项临床研究，已招募患者和健康受试者超过13000人。百济神州自有的临床开发团队规划并主导公司产品管线的研发和扩充，为覆盖全球40多个国家/地区的临床试验提供支持和指导。公司特别关注血液肿瘤和实体肿瘤的靶向治疗及肿瘤免疫治疗，并重点研究单药和联合疗法。目前，百济神州自主研发的三款药物已获批上市：百悦泽®（BTK抑制剂，已在美国、中国、加拿大及其他国际市场获批上市）、百泽安®（可有效避免Fc-γ受体结合的抗PD-1抗体，已在中国获批上市）及百汇泽®（PARP抑制剂，已在中国获批上市）。
同时，百济神州还与其他创新公司合作，共同携手推进创新疗法的研发，以满足全球健康需求。在中国，百济神州正在销售多款由安进和百时美施贵宝授权的肿瘤药物。公司也通过与包括安进、百奥泰、EUSA Pharma、Mirati Therapeutics、Seagen以及Zymeworks在内的多家公司合作，更大程度满足当前全球范围尚未被满足的医疗需求。百济神州还与诺华公司达成合作，授权诺华在北美、欧洲和日本开发、生产和商业化百泽安®。
关于百济神州
百济神州是一家立足科学的全球性生物制药公司，专注于开发创新、可负担的药物，以为全球患者改善治疗效果和提高药物可及性。目前公司广泛的药物组合包括40多款临床候选药物。公司通过加强自主研发能力和合作，加速推进多元、创新的药物管线开发。我们致力于在2030年前为全球20多亿人全面改善药物可及性。百济神州在全球五大洲打造了一支超过7000人的团队。
前瞻性声明
本新闻稿包含根据《1995年私人证券诉讼改革法案》（Private Securities Litigation Reform Act of 1995）以及其他联邦证券法律下定义的前瞻性声明，包括关于百济神州计划的进展、百济神州对百悦泽®预期的临床开发、药政里程碑和商业化进程，百悦泽®为患者提供更好临床获益的潜力以及在“百济神州肿瘤学”和“关于百济神州”副标题下提及的百济神州计划、承诺、抱负和目标。由于各种重要因素的影响，实际结果可能与前瞻性声明有重大差异。这些因素包括：百济神州证明其候选药物功效和安全性的能力；候选药物的临床结果可能不支持进一步开发或上市审批；药监部门的行动可能会影响到临床试验的启动、时间表和进展以及药物上市审批；百济神州的上市药物及药物候选物（如能获批）获得商业成功的能力；百济神州获得和维护对其药物和技术的知识产权保护的能力；百济神州依赖第三方进行药物开发、生产和其他服务的情况；百济神州取得监管审批和商业化医药产品的有限经验，及其获得进一步的营运资金以完成候选药物开发和 实现并保持盈利的能力；新冠肺炎全球大流行对百济神州的临床开发、监管、商业化运营及其他业务带来的影响；百济神州在最近季度报告10-Q表格中“风险因素”章节里更全面讨论的各类风险；以及百济神州向美国证券交易委员会期后呈报中关于潜在风险、不确定性以及其他重要因素的讨论。本新闻稿中的所有信息仅及于新闻稿发布之日，除非法律要求，百济神州并无责任更新该些信息。
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